Expertisecentrum Prader-Willi syndroom

Expertisecentrum Prader-Willi syndroom logoExpertisecentrum Prader-Willi syndroom logo en titel

Crowdfunding voor groeihormoonstudie 30+

Redactie
07 februari 2019

Het Prader-Willi team voor volwassenen van het Erasmus Medisch Centrum heeft samen met endocrinologen uit Zweden, Italië, Frankrijk, Spanje en Australië het INfoRMED-PWS netwerk opgericht (International Network for Research and Education in PWS). INfoRMEd-PWS wil een internationale studie uitvoeren naar de effecten van groeihormoon bij volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder. Het benodigde bedrag van  1,2 miljoen euro is er bijna. Er is nog 100.000 euro nodig om werkelijk te kunnen starten. 

Bij 30 houdt het op
Wanneer mensen met PWS zijn volgroeid, wordt groeihormoon niet meer vergoed door de zorgverzekering. Stichting Kind en Groei doet al jarenlang baanbrekend onderzoek naar groeihormoon bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen. Jongvolwassenen tot 30 jaar kunnen groeihormoonbehandeling krijgen door deel te nemen aan de studies van Kind en Groei.
Mensen die ouder zijn dan 30 jaar kunnen echter nergens terecht voor een behandeling met groeihormoon. En dit terwijl het ook zo belangrijk is op volwassen leeftijd! In kleine groepen volwassenen met PWS is aangetoond dat behandeling met groeihormoon ook op latere leeftijd een gunstige invloed heeft op de lichaamsamenstelling (meer spieren, minder vet) en zorgt voor een beter uithoudingsvermogen. Ook is aangetoond dat de lichamelijke conditie invloed heeft op de kwaliteit van leven van PWS-volwassenen en hun ouders en verzorgers. Het nieuwe 30+ onderzoek is nodig om de gunstige effecten van groeihormoon ook in een grotere groep aan te tonen. INfoRMED-PWS wil hiermee laten zien dat groeihormoon ook voor oudere volwassenen met PWS belangrijk is.

Over het onderzoek
Verwacht wordt dat aan deze studie tussen de 80 en 100 volwassenen met PWS mee zullen doen. Deze deelnemers zullen willekeurig worden ingedeeld in twee groepen (ook wel een ‘gerandomiseerde’ studie genoemd). De ene groep zal een jaar lang groeihormoonbehandeling ontvangen, de andere groep krijgt een jaar lang een placebo (een nepmedicijn) toegediend. Na dit jaar zullen de patiënten die groeihormoon kregen een jaar lang placebo krijgen en de patiënten die eerst een placebo ontvingen krijgen nu een jaar lang groeihormoonbehandeling. Precies andersom dus.
 
Zowel de deelnemers als de behandelend artsen zullen niet weten wie welke behandeling krijgt. Dit wordt daarom ook wel een ‘dubbel-geblindeerde’ studie genoemd. Op deze manier weten we zeker dat de verschillen tussen de twee groepen echt door de groeihormoon behandeling worden veroorzaakt. Zo kan het meest overtuigend worden aangetoond wat het effect is van groeihormoon. 

Een belangrijk onderzoek dus voor álle (toekomstige) volwassenen met PWS. Wil je bijdragen aan de realisering ervan? Dat kan met een eigen actie of een financiële bijdrage. Ga voor meer informatie over de crowdfunding actie naar de actiepagina.