Onderzoek: Schildklierfunctie gedurende groeihormoonbehandeling bij kinderen met PWS
Onderzoek door het PWS-team van het Erasmus MC-Sophia/Stichting Kind en Groei
Bij kinderen met Prader-Willi-Syndroom (PWS) zijn er verschillende hormonale afwijkingen beschreven, waaronder schildklierafwijkingen. Behandeling met groeihormoon kan het schildklierhormoon en de regulatie hiervan beïnvloeden door directe remming van schildklierhormoon (vrij T4) of secretie van schildklier regulerend hormoon (TSH) of door verhoogde perifere omzetting van vrij T4 naar T3. Wij hebben gekeken naar de schildlierfunctie tijdens groeihormoonbehandeling in kinderen met PWS.
Eerst onderzochten we, in een 2-jarige gerandomiseerde studie, het effect van 2 jaar groeibehandeling ten opzichte van 2 jaar placebo in 49 kinderen met PWS. Deze studie liet zien dat gedurende de eerste 6 maanden, vrij T4 daalt en T3 stijgt in de groeihormoon-groep, terwijl in de controle groep vrij T4 en T3 onveranderd bleven. Dit wijst op een verhoogde perifere omzetting van vrij T4 naar T3 na start van groeihormoon. Daarna keken we naar de schildklierfunctie tijdens langdurige groeihormoonbehandeling in 240 kinderen met PWS. Deze studie liet zien dat tussen 2-10 jaar groeihormoonbehandeling vrij T4 stabiel bleef. Daarnaast hadden bijna alle kinderen normale schildklierwaarden. Bij de kinderen met een laag vrij T4, hadden allen normale TSH waarden en slechts 1 had ook een laag T3, wat aangeeft dat een schildklierhormoon tekort (hypothyreoïdie) zeldzaam is bij kinderen met PWS.
We concluderen dat, bij kinderen met PWS, groeihormoonbehandeling het vrij T4 verlaagd door verhoogde omzetting van vrij T4 naar T3 in de eerste maanden van behandeling. Daarna normaliseren vrij T4 en T3 en blijven stabiel gedurende langdurige groeihormoonbehandeling in bijna alle kinderen en adolescenten met PWS. Op basis van onze bevindingen raden we aan om T3 te meten wanneer vrij T4 laag is, vooral tijdens de eerste maanden van groeihormoonbehandeling.