Expertisecentrum Prader-Willi syndroom

Expertisecentrum Prader-Willi syndroom logoExpertisecentrum Prader-Willi syndroom logo en titel

Ontwikkelingen rond groeihormoonbehandeling jongvolwassenen in 2020

Redactie
24 februari 2021

In de YAP-studie worden de lange-termijn effecten van groeihormoonbehandeling bij (jong)volwassenen met het Prader-Willi syndroom onderzocht. In het verleden werd het groeihormoon voor de YAP-studie verstrekt door de fabrikant (Pfizer). In november 2019 liet deze ons helaas weten dat zij per 1 december 2019 zou stoppen met de verstrekking van groeihormoon (GH) voor deze studie. Aangezien er nog geen registratie was van groeihormoonbehandeling voor mensen met PWS > 18 jaar betekende het besluit dat de deelnemers aan de YAP studie hun GH behandeling niet konden continueren.

Naar aanleiding van dit bericht is het PWS-team eind 2019 en begin 2020 druk bezig geweest een oplossing voor dit enorme probleem te vinden. Geen GH meer geven aan deze (jong)volwassenen vonden wij volstrekt onacceptabel. 

Aanvankelijk werd er een tijdelijke oplossing gevonden, waarbij het PWS-team voor alle individuele patiënten de zorgverzekering heeft aangeschreven met het verzoek een tijdelijke machtiging te verlenen om het GH voor de YAP patiënten te vergoeden. Gelukkig gingen uiteindelijk alle verzekeraars akkoord met dit verzoek. 

Naast deze tijdelijke oplossing is het PWS-team ook druk bezig geweest met het vinden van een structurele oplossing. Hiervoor is een aanvraag ingediend bij Zorgverzekeraars Nederland voor een zogeheten off-label add-on behandeling voor groeihormoon bij jongvolwassenen. Deze aanvraag is gelukkig goedgekeurd door Zorgverzekeraars Nederland. Dit houdt in dat, vanaf 1 februari 2020, de artsen van het Expertisecentrum PWS groeihormoon mogen voorschrijven voor (jong)volwassenen die als kind zijn behandeld met groeihormoon en/of in de afgelopen jaren met groeihormoon zijn behandeld en dat alle zorgverzekeraars deze behandeling vergoeden. 

Inmiddels zijn alle (jong)volwassenen die behandeld worden met groeihormoon overgeschakeld  op een nieuw type GH en toedieningssysteem. Dit is voor de meeste (jong)volwassenen en ouders zonder problemen verlopen, voor sommigen was het nieuwe priksysteem wel even wennen.

Wij zijn erg blij dat met de off-label add-on goedkeuring, de (jong)volwassenen met PWS die als kind en daarna GH gebruikten toch kunnen doorgaan met hun GH behandeling, via het Expertisecentrum in Rotterdam. Helaas betekent dit nog niet dat er nu ook een registratie is voor GH behandeling van alle (jong)volwassenen met PWS. Voor het verkrijgen van die registratie is nog veel meer onderzoek nodig.

Follow-up YAP-studie
Uiteindelijk is ons streven om een (wereldwijde) registratie te verkrijgen voor groeihormoonbehandeling voor volwassenen met PWS, net zoals dit het geval is voor kinderen met PWS. De lange-termijn resultaten van de YAP-studie (> 5 jaar) zijn daarbij zeer belangrijk. Door middel van het voortzetten van de YAP-studie worden  deze belangrijke lange-termijn effecten van GH behandeling in kaart gebracht Inmiddels is het studieprotocol van de YAP-studie aangepast, waarbij verschillende tests minder frequent zullen plaatsvinden. Zo zullen bijvoorbeeld de suikertesten minder vaak uitgevoerd worden (ongeveer 1x per 5 jaar) als ook de intelligentietests. Als de Medisch Ethische Commissie van het Erasmus MC het aangepaste protocol goedkeurt, wordenj (jong)volwassenen met PWS en hun ouders/wettelijk vertegenwoordigers over de aanpassingen geïnformeerd  en opnieuw om toestemming gevraagdvoor deelname aan de aangepaste YAP-studie.